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Intervention de François d'Aubert lors de la présentation du Plan National Maladies Rares

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Discours - 1ère publication : 20.11.2004 - Mise à jour : 3.12.0007
François d'Aubert


Mesdames et Messieurs les Professeurs,
Mesdames et Messieurs le Directeurs,
Mesdames et Messieurs les journalistes,

 

Les maladies rares sont un défi majeur pour notre système de soin, comme vient de le souligner Philippe Douste-Blazy, mais il s'adresse tout autant à notre système de recherche, pour au moins deux raisons.

C'est un défi en matière de financement, parce que, par nature, le marché et les industries pharmaceutiques ne sont pas incités à effectuer de la Recherche sur les maladies rares en raison de leur faible prévalence.

Mais le défi des maladies rares est aussi un défi en matière d'organisation de la Recherche. Il s'agit d'élaborer des stratégies efficaces, qui permettent d'arriver à des avancées concrètes sur le plus grand nombre des 7000 maladies recensées.

Je crois intimement que nous avions a relever ces défis pour trois raisons.

D'abord parce que la grandeur d'une société se juge à l'aune de la place qu'elle accorde aux plus faibles et aux plus isolés. La solidarité est une composante intrinsèque de la démocratie, et elle doit se manifester en matière de santé, dans la Science et dans la Recherche, plus encore que dans d'autres secteurs. La Recherche doit en effet mener à un monde meilleur et plus juste et le Gouvernement tient à cet objectif tout particulièrement.


Ensuite, alors que l'Europe et particulièrement la France, sous l'impulsion réaffirmée encore récemment du Président de la République, exigent de la communauté internationale un élan de solidarité, il fallait que, dans la mesure des moyens de chacun de nos ministères, nous nous y engagions.


Enfin, un plan volontaire comme celui que nous vous présentons aujourd'hui a toutes les chances d'être un franc succès. En capitalisant, sur les mesures déjà prises au niveau européen pour la recherche pharmaceutique sur les maladies rares, mais aussi sur les avancées et les découvertes issues des plans américains et japonais, nous pouvons raisonnablement espérer des résultats vraiment convaincants. Il est trop tôt pour tirer les premières conclusions statistiques des mesures européennes adoptées entre 1998 et 2000, mais, à titre d'exemple, je souhaite vous faire-part des résultats du plan américain. Trois comparaisons simplement :
- entre 1973 et 1982, les Etats-Unis mettaient sur le marché en moyenne 1 médicament par an concernant les maladies orphelines, après leur plan de 1982, la moyenne était de 12.
- En 1980, 200 000 personnes mourraient par an d'une maladie orpheline aux Etats-Unis. Ils n'étaient plus que 165 000 en 1995.
- En 1980, la mortalité due à des maladies orphelines représentait 11,6% de la mortalité totale américaine. En 1995, elle ne représentait plus que 7,8%.
Nous avons l'ambition avec notre plan de faire mieux encore.
Pour cela, nous avons donc souhaité, avec Philippe Douste-Blazy, faire réellement front commun et articuler étroitement recherche et soins dans le plan d'action prévu par la loi relative à la politique de santé publique.

Nous ne partons pas de rien. Plusieurs acteurs de la recherche française sont déjà très présents, depuis des années, dans le domaine des maladies rares :
- l'INSERM notamment, en partenariat avec les centres hospitaliers universitaires ;
- le CNRS et certaines équipes universitaires à un moindre degré ;
- certains laboratoire directement financé par le ministère, tel le Centre national de génotypage à Evry ;
- et enfin, "last but not least", les associations au premier rang desquelles l'Association Française contre les Myopathies. Je me suis rendu il y a tout juste deux semaines au Généthon à l'occasion de la parution du remarquable travail expérimental de l'équipe d'Olivier DANOS sur la myopathie de Duchenne. Et j'ai pu apprécier une nouvelle fois le dynamisme de ce partenaire de premier plan à qui nous devons une bonne part de la mobilisation en faveur des maladies rares.

Tous ces acteurs publics ou privés représentent déjà un potentiel de recherche remarquable. Mais, malgré la mise en place du Groupement d'intérêt scientifique "Institut des maladies rares", début 2002, l'activité de recherche dans ce domaine est restée encore aujourd'hui trop peu coordonnée et sans stratégie globale au niveau national. Et il faut bien avouer que les moyens injectés directement par le ministère chargé de la recherche pour aider à cette coordination sont restés jusqu'en 2004 relativement modestes, de l'ordre de 1 million d'euros par an.

Je tiens cependant à rendre ici hommage aux partenaires qui se sont mobilisé depuis trois ans déjà dans ce premier effort de coordination. Cette réunion des ministères [recherche, santé, industrie], des établissements de recherche [INSRM, CNRS] et des associations [AFM, Alliances Maladies Rares] les plus concernés par la recherche sur les maladies rares a déjà permis de lancer quelques actions remarquables. Et elle a aussi permis de structurer une réflexion stratégique de qualité et de mobiliser les pouvoirs publics pour les convaincre de faire plus et de faire mieux.

Et c'est d'ailleurs naturellement vers le Directeur du GIS, le Pr. Alain Fischer, et vers les acteurs qui avaient été identifiés grâce à l'activité de l'Institut que nous nous sommes tournés pour élaborer l'axe recherche du "Plan national maladies rares". Je voudrais remercier chaleureusement le Pr. Fischer et chacun des membres du groupe de travail qu'il a présidé pour l'excellent travail réalisé. Les choix stratégiques et l'évaluation des moyens à mettre en œuvre nous sont apparus tout à fait pertinents ! Ils ont d'ailleurs été traduits dans le plan d'action sans grand bouleversement !

Nous avons donc décidé de lancer dès 2005 un programme de recherche ambitieux consacré aux maladies rares. L'effort sur la recherche clinique, au travers du PHRC, a déjà été évoqué par Philippe Douste-Blazy. En synergie avec cette action, un nouveau programme de recherche sur les maladies rares, doté de 20 millions d'euros sur 4 ans, sera financé par l'Agence nationale de la recherche, dont j'ai déjà annoncé la mise en place pour début 2005. Comme vous le savez cette Agence aura pour principale mission de financer de nouveaux programmes de recherches selon une logique de projets évalués de manière compétitive.

Nous souhaitons développer avec l'Agence de nouveaux modes d'interaction entre les partenaires impliqués dans un même domaine de recherche. Le programme de recherche sur les maladies rares sera donc adossé à l'INSERM, qui est le partenaire public le plus légitime et bénéficie d'une co-tutelle des ministères chargés de la recherche et de la santé. Mais ce programme sera piloté en étroite interaction les autres partenaires concernés, au premier rang desquels l'AFM, en essayant aussi d'élargir le cercle vers les industriels.

Vous trouverez l'énumération des différentes orientations stratégiques du programme dans le document qui vous a été remis. Pour en brosser rapidement les grandes lignes, ce programme de recherche couvrira les 6 domaines-clefs identifiés par le groupe d'experts qui a travaillé ces derniers mois.

Tout d'abord la recherche en épidémiologie, qui doit être sérieusement renforcée dans notre pays, pour les maladies rares comme pour d'autres pathologies.


Deuxièmement, la recherche sur la caractérisation génétique et moléculaire des maladies rares. Cet axe stratégique me paraît majeur. 80 % environ des maladies rares sont d'origine génétique et c'est en capitalisant sur cette base commune que nous pourrons avancer le plus rapidement, à la fois pour le diagnostic et pour les approches thérapeutiques.


Troisième domaine, la physiopathologie. Nous devons pouvoir mieux faire le lien entre la cause, génétique ou autre, d'une maladie et les symptômes observés.


Quatrièmement, la recherche sur le diagnostic. C'est aussi un domaine essentiel sur lequel j'insiste un instant. En effet l'errance diagnostique est un problème majeur pour les patients et leurs familles et nous devons nous efforcer d'apporter des solutions innovantes pour améliorer la fiabilité et l'accessibilité des outils de diagnostic.


Cinquième orientation stratégique, la recherche thérapeutique. C'est peut-être ici que le défi est le plus grand, car nous connaissons tous la difficulté du développement d'un médicalement pour une population réduite de malades. Mais c'est aussi ici que les espoirs réels de la thérapie génique et des thérapies cellulaires ouvrent les perspectives les plus grisantes.


Le dernier domaine-clef correspond aux recherches, essentiellement en sciences humaines et sociales, qui abordent, d'une part, l'évaluation des systèmes de soins et des modes de prises en charges et, d'autres part, l'évaluation des conséquences psychosociales des maladies rares.
Voici donc nos axes stratégiques de travail pour les quatre prochaines années. Je crois profondément que l'intervention conjointe du ministère de la santé, au travers du PHRC, et du ministère de la recherche, au travers de l'Agence nationale de la recherche, va réellement permettre un changement d'échelle dans l'effort public en faveur des maladies rares. Et je souhaite vivement que ce nouvel élan permette de redynamiser le partenariat avec les associations caritatives et avec les industriels, car dans ce domaine plus que dans tout autre, nous avons besoin de travailler tous ensemble.

 

Je vous remercie pour votre attention.

1ère publication : 20.11.2004 - Mise à jour : 3.12.0007
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